Financiamiento de terapias celulares y genéticas: Desafíos y perspectivas
Durante la última década, el ámbito médico ha sido escenario de avances científicos y tecnológicos de una envergadura asombrosa, particularmente en lo que respecta a las terapias celulares y la terapia génica. Nos encontramos en el umbral de una revolución en la medicina que podría redefinir fundamentalmente nuestro enfoque para enfrentar una amplia gama de enfermedades, desde condiciones genéticas hereditarias que han desconcertado a generaciones, hasta formas de cáncer que han desafiado las estrategias convencionales de tratamiento (1).
Esta marea de innovación y esperanza ha elevado las expectativas y despertado un sentido de urgencia en la comunidad médica y en la sociedad en su conjunto. Sin embargo, a medida que estas terapias prometedoras toman forma y se abren camino hacia la atención clínica, también se perfilan los obstáculos y las interrogantes que podrían entorpecer su alcance. La cuestión del acceso a estas vanguardistas intervenciones médicas ,y su financiamiento, se ha convertido en un punto focal de debate y preocupación, mientras anticipamos el potencial de estas terapias para transformar vidas, no podemos ignorar las complejidades de la realidad práctica que podrían limitar su impacto positivo y sus beneficios para la salud (2,3).
El desafío que se cierne es amplio y multidimensional. En un lado de la balanza, tenemos la esperanza de una nueva era en el tratamiento médico, donde las enfermedades podrían ser abordadas desde sus fundamentos celulares y genéticos, mientras que, por el otro lado, se encuentra la necesidad de acceso equitativo y el financiamiento sostenible. Estas terapias innovadoras podrían representar la clave para aliviar el sufrimiento humano y cambiar el rumbo de enfermedades devastadoras, pero para que logren todo su potencial, deben estar disponibles para todos aquellos que pueden beneficiarse de ellas, independientemente de su ubicación, recursos económicos o estatus social (2,4,5). En este blog exploraremos en mayor profundidad estos desafíos y las perspectivas emergentes que podrían allanar el camino hacia un futuro en el que estas terapias prometedoras sean una realidad alcanzable para todos.
Terapias celulares y terapia génica: la revolución médica en marcha
Las terapias celulares se basan en la manipulación y administración de células vivas en el cuerpo para tratar enfermedades. Esto puede incluir la modificación genética de células propias del paciente para corregir una disfunción específica o la introducción de células sanas para reemplazar tejidos dañados. Por otro lado, la terapia génica implica la entrega de material genético funcional al organismo para corregir o reemplazar genes defectuosos, abriendo un nuevo abanico de posibilidades para tratar condiciones de base genética (5,6).
Desafíos en el acceso a las terapias innovadoras
A pesar del emocionante potencial de estas terapias, se enfrentan a diversos desafíos que limitan su acceso generalizado (1,7):
- Costos sustanciales: El proceso de desarrollo, fabricación y administración de terapias celulares y genéticas es intensivo en recursos y técnicamente complejo. Esto ha llevado a precios iniciales que pueden ser prohibitivos para muchos pacientes y sistemas de salud.
- Infraestructura especializada: La administración de terapias avanzadas a menudo requiere infraestructura médica y personal altamente especializado. Esto limita la disponibilidad de tratamientos a centros médicos de vanguardia, lo que puede dificultar el acceso para aquellos que viven en áreas remotas o con recursos limitados.
- Evidencia clínica en desarrollo: Dado que muchas de estas terapias son relativamente nuevas, la evidencia clínica a largo plazo aún puede ser limitada. Esto genera inquietudes en cuanto a la seguridad y eficacia a largo plazo de estos tratamientos.
Perspectivas de financiamiento innovadoras
Para abordar estas preocupaciones y desafíos, han surgido varias opciones de financiamiento y modelos de colaboración (4,5,8):
- Acuerdos de pago basados en resultados: Algunas compañías farmacéuticas y desarrolladoras de terapias están explorando modelos de precios basados en el éxito del tratamiento. Los sistemas de salud solo pagarían si la terapia logra los resultados clínicos esperados en los pacientes, lo que conllevaría a una distribución del riesgo financiero entre los proveedores y los sistemas de salud.
- Seguros y reembolsos especializados: Las compañías de seguros médicos están evaluando la creación de pólizas específicas para cubrir el costo de terapias avanzadas. Esto podría permitir a los pacientes acceder a tratamientos sin enfrentar costos inmanejables.
- Inversión gubernamental y colaboración público-privada: Los gobiernos pueden desempeñar un papel crucial al proporcionar financiamiento para la investigación y el desarrollo de terapias innovadoras. Asimismo, las asociaciones público-privadas pueden acelerar la disponibilidad de terapias al combinar recursos y conocimientos.
- Colaboración internacional: La cooperación global puede ser fundamental para abordar los desafíos de acceso y financiamiento. Compartir información, recursos y mejores prácticas entre países puede contribuir a una distribución más equitativa de estas terapias.
Hacia un Futuro equitativo y accesible
Para que las terapias celulares y genéticas cumplan su potencial transformador, es esencial abordar los desafíos actuales de acceso y financiamiento. A medida que la ciencia y la tecnología avanzan, es imperativo que las partes interesadas, incluidas las compañías farmacéuticas, los gobiernos, los sistemas de salud y la comunidad científica, colaboren para desarrollar soluciones sostenibles y equitativas. Al hacerlo, podemos allanar el camino hacia un futuro en el que las terapias innovadoras estén disponibles para aquellos que las necesitan, sin importar su origen o situación económica (1,3). La siguiente tabla resume los puntos clave abordados en el blog, desde la innovación médica hasta los desafíos en el acceso y el financiamiento y, finalmente, hacia la visión de un futuro equitativo y accesible en el campo de las terapias celulares y la terapia génica.
Imagen: Elaboración propia. Información tomada de: Gonzalo Encina Silva,2022
Referencias:
1. Poveda-Andrés JL, Ruiz-Caldes MJ, Carreras-Soler MJ, Clopés-Estela A, Flores-Moreno S, García-Pellicer J, et al. Gestión farmacoterapéutica de los medicamentos de terapias avanzadas. Farmacia Hospitalaria. abril de 2022;46(2):88-95.
2. Notario Dongil C, Fraga Fuentes MD, Gómez Lluch MT, Marcos de La Torre A, Andrés Navarro N, Valenzuela Gámez JC, et al. CAR-T: luces y sombras. Revista de la OFIL. diciembre de 2020;30(4):329-33.
3. Silva GE. Avances en terapia génica en humanos: algunos conceptos básicos y un recorrido histórico. Revista Médica Clínica Las Condes. 1 de marzo de 2022;33(2):109-18.
4. Neuroeconomix. Terapia génica en Latinoamérica: Acceso, beneficios y retos [Internet]. 2019 [citado 25 de agosto de 2023]. Disponible en: https://neuroeconomix.com/es/acceso-a-la-terapia-genica-en-latinoamerica-beneficios-y-retos-utm_sourceblogsutm_mediummailingutm_campaignpublicacionesutm_contentpostutm_termgoogle/
5. Neuroeconomix. Retos y problemas presentes en el acceso a los productos biológicos y a los medicamentos innovadores, ¿cómo abordarlos? [Internet]. 2023 [citado 25 de agosto de 2023]. Disponible en: https://neuroeconomix.com/es/retos-y-problemas-presentes-en-el-acceso-a-los-productos-biologicos-y-a-los-medicamentos-innovadores-como-abordarlos/
6. Neuroeconomix. Evaluación de tecnologías sanitarias para la terapia génica y celular [Internet]. 2023 [citado 25 de agosto de 2023]. Disponible en: https://neuroeconomix.com/es/evaluacion-de-tecnologias-sanitarias-para-la-terapia-genica-y-celular-todo-lo-que-debe-saber/
7. Sebastián N. Terapias génicas: nuevos modelos de financiación que mejoren el acceso [Internet]. El Global. 2022 [citado 25 de agosto de 2023]. Disponible en: https://elglobal.es/industria/las-terapias-genicas-exigen-nuevos-modelos-de-financiacion-que-favorezcan-el-acceso-y-la-equidad/
8. IQVIA. Financiamiento para Medicamentos Innovadores en América Latina [Internet]. 2020 [citado 25 de agosto de 2023]. Disponible en: https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/innovative-funding-for-medicines-in-latin-america/iqvia-institute_financiamiento-para-medicamentos-innovadores_spanish_web.pdf
