Retos y aspectos claves en el acceso a la terapia génica y a medicamentos innovadores, ¿cómo abordarlos?

Se anticipa que en los próximos 5 a 10 años se producirá un notable incremento en la disponibilidad de terapias celulares y genéticas que puedan brindar una cura o, al menos, beneficios prolongados para la salud.

El acceso a productos biológicos y medicamentos innovadores, especialmente en el ámbito de las terapias celulares y génicas, plantea desafíos significativos en el campo de la salud. Así, los productos biológicos tienen como objetivo prevenir y tratar enfermedades crónicas y potencialmente mortales que antes se consideraban incurables, así como, abordar enfermedades en el nivel más fundamental, actuando sobre los procesos celulares y los genes responsables de la enfermedad. Estos avances, conocidos como biotecnológicos o terapias avanzadas, contienen ácidos nucleicos recombinantes que se usan o administran en humanos con el propósito de regular, reparar, reemplazar, agregar o eliminar una secuencia genética y, pueden tener fines terapéuticos, profilácticos o diagnósticos.

En la actualidad, el desarrollo de estas terapias se ha convertido en un campo de intensa investigación y esperanza. Las terapias celulares y génicas pueden implicar la modificación genética de las células del paciente o la introducción de células sanas para reemplazar a las células dañadas o disfuncionales, por lo cual, el objetivo final es corregir los desequilibrios o defectos genéticos subyacentes y restaurar la salud del paciente. Por lo que, la Unión Europea y entidades estadounidenses han implementado regulaciones para garantizar la libre circulación de estos medicamentos.

Estas regulaciones buscan facilitar el acceso a los mercados farmacéuticos a nivel mundial y fomentar la competitividad de las compañías farmacéuticas en este campo. Ejemplo de lo anterior, se han establecido normativas específicas para los productos de terapia génica y celular (GTMP, por sus siglas en inglés), los productos sanguíneos autólogos, los productos de ingeniería de tejidos y los productos celulares de avance terapéutico. Estas regulaciones buscan garantizar la protección de los pacientes y la calidad de los productos, al tiempo que promueven la innovación en el ámbito de la medicina.

Hasta la fecha, la FDA ha otorgado la aprobación a un total de 27 tratamientos basados en terapias celulares y génicas: 14 terapias celulares y 13 terapias génicas. Por su parte, la EMA ha aprobado 24 tratamientos basados en terapias celulares y génicas: 16 productos de medicina génica avanzada, 4 productos de terapia celular somática y 4 productos de terapia avanzada para tejidos. Cabe destacar que 13 productos han recibido la aprobación en ambas regiones.

Sin embargo, hacia el final de 2022, solo se encontraban en el mercado estadounidense un total de 13 tratamientos basados en terapias celulares y genéticas, de las cuales 7 de ellas también están autorizadas por la EMA (Tabla 1). El incremento en la autorización y aprobación de estas terapias consiste en su aplicación usando una única dosis es una característica distintiva de las terapias celulares y génicas, lo cual puede simplificar los regímenes de tratamiento y mejorar la comodidad para los pacientes.

La definición de «cura» en el contexto de estas terapias es controversial y depende en gran medida de la enfermedad tratada. En casos de enfermedades genéticas, es posible que una modificación genética con una sola dosis pueda curar la enfermedad y restaurar la salud del paciente; sin embargo, en enfermedades degenerativas, puede resultar más difícil revertir los daños causados por la enfermedad y considerarla como una cura definitiva.

Tabla 1. Terapias génicas y celulares aprobadas por la FDA y la EMA, comercializadas en Estados unidos. Fuente: elaboración propia a partir de la información de las referencias (1–4).

Así mismo, es importante destacar que los resultados de las terapias celulares y génicas tienden a ser duraderos en comparación con los medicamentos convencionales, mientras que los efectos de los medicamentos tradicionales pueden desaparecer una vez que se suspende la administración del fármaco, las terapias celulares y génicas pueden proporcionar beneficios a largo plazo. Este efecto se debe a que estas terapias actúan directamente sobre los procesos subyacentes de la enfermedad y tienen la capacidad de alterar el curso de la enfermedad de manera significativa.

No obstante, a pesar de los prometedores avances en el campo de las terapias celulares y génicas, el alto costo de estos medicamentos y el acceso a  los productos biológicos y medicamentos innovadores sigue siendo un desafío, en nuestra figura se muestran algunos de  los retos y barreras, que actualmente plantean interrogantes sobre la accesibilidad y la sostenibilidad financiera para los pacientes y los sistemas de salud (Figura 1), ya que para muchos pacientes, especialmente aquellos que sufren de enfermedades raras o crónicas, el acceso a estas terapias puede estar fuera de su alcance.

Además, los sistemas de salud enfrentan desafíos para financiar estas terapias innovadoras y garantizar un acceso equitativo para todos los pacientes, también en el ámbito regulatorio y de fabricación, ya que son tratamientos altamente personalizados y requieren una infraestructura especializada para su producción y administración, plantean desafíos logísticos y de capacidad que deben abordarse para garantizar la disponibilidad y la calidad de estos medicamentos.

Resolver los retos relacionados con el acceso a productos biológicos y medicamentos innovadores es una misión vital y urgente, por lo que, reconocer los desafíos y problemas en el acceso a productos biológicos y medicamentos innovadores aporta la oportunidad de encontrar soluciones efectivas; al identificar estos retos, nos adentramos en el corazón de las dificultades que enfrentan no solo los pacientes y sus familias, sino también los sistemas de salud, los pagadores y las farmacéuticas.

No obstante, al exponer estos retos, abrimos la puerta a nuevos avances significativos en el tratamiento de enfermedades raras, crónicas y potencialmente mortales, ofreciendo opciones terapéuticas más efectivas y personalizadas para la reducción de las brechas en el acceso a tecnologías, fomentar la colaboración entre los actores involucrados y promover la implementación de políticas que agilicen los procesos regulatorios y de aprobación. Solo a través de un enfoque integral y colaborativo se podrán superar los retos y aprovechar el potencial de estas innovadoras terapias para mejorar la salud y calidad de vida de los pacientes.

Para abordar estos desafíos, es fundamental desarrollar nuevos modelos de pago y reembolso para los medicamentos innovadores en el campo de las terapias celulares y génicas. Por lo anterior, los sistemas de salud deben adaptarse para valorar y compensar adecuadamente el valor terapéutico de estas terapias avanzadas, teniendo en cuenta su impacto en la calidad de vida de los pacientes, la duración de los resultados y los beneficios a largo plazo, estos nuevos modelos de pago pueden ayudar a superar los retos económicos y facilitar el acceso a estas terapias para aquellos que más lo necesitan.

Actualmente, muchos sistemas de salud se enfrentan al desafío de financiar medicamentos innovadores y de alto costo, estos altos precios de las terapias celulares y génicas plantean interrogantes sobre su sostenibilidad financiera y la capacidad de los sistemas de salud para proporcionar acceso a todos los pacientes.

Teniendo en cuenta la necesidad de explorar y desarrollar nuevos enfoques en los modelos de pago para hacer frente a estos desafíos, el establecimiento de acuerdos de precios basados en resultados ha representado un avance en el acceso a estas terapias, ya que en lugar de pagar un precio fijo por un medicamento, los pagadores y los fabricantes pueden establecer acuerdos que vinculen los pagos a los resultados clínicos obtenidos, lo que significa que el reembolso del medicamento estaría condicionado a la evidencia de su eficacia en el mundo real.

Este tipo de acuerdos intentan mitigar el riesgo financiero para los pagadores garantizando que los medicamentos se paguen en función de su valor terapéutico real, no obstante, no es el único modelo de pago existente en la actualidad, existen otros enfoques ampliamente utilizados, que ayudan a garantizar que los medicamentos innovadores sean accesibles a un precio justo. Estos modelos serán abordados con detalle en un próximo blog.

Cabe resaltar que una mayor colaboración entre los actores involucrados, incluyendo a los gobiernos, las compañías farmacéuticas, los reguladores y los pagadores, así como, establecer alianzas y foros de discusión que permitan abordar los desafíos de manera conjunta y encontrar soluciones que beneficien a todas las partes involucradas es clave. Esto implicaría una mayor transparencia en los costos y precios de los medicamentos, así como, una mayor colaboración en la evaluación de la eficacia y seguridad de las terapias celulares y génicas, puesto que la evaluación de tecnologías sanitarias es vital para resolver los retos de los productos biológicos y medicamentos innovadores, proporciona evidencia objetiva sobre su eficacia y seguridad, evalúa su relación costo-efectividad y ayuda a identificar necesidades no satisfechas, entre  otras.

Hoy día los gobiernos, las instituciones reguladoras y las compañías farmacéuticas están trabajando en conjunto para desarrollar políticas y regulaciones que faciliten el acceso a estos medicamentos innovadores con la exploración de las nuevas estrategias de pago y reembolso que permiten un acceso equitativo a estas terapias, sin poner en riesgo la sostenibilidad financiera de los sistemas de salud.

Por ello, a pesar de los retos y problemas existentes, no se puede subestimar el impacto potencial de los productos biológicos y medicamentos innovadores en el campo de las terapias celulares y génicas; estas terapias representan una esperanza real gracias a su capacidad para abordar las causas subyacentes de las enfermedades y no solo los síntomas y, de este modo, representan un cambio de paradigma en el enfoque médico, pasando de tratar las consecuencias de las enfermedades a intervenir directamente en los mecanismos biológicos responsables de ellas, demostrando el potencial de revolucionar el campo de la medicina y abrir nuevas oportunidades para el tratamiento de enfermedades hasta ahora sin cura.

En resumen, solo a través de un enfoque integral y colaborativo podríamos abordar estos retos y aprovechar todo el potencial de estos innovadores medicamentos en el tratamiento de enfermedades raras, crónicas y potencialmente mortales, por lo que, es imperativo trabajar en la armonización de los procesos regulatorios a nivel nacional e internacional y en la agilización de los plazos de aprobación, sin comprometer la seguridad y eficacia de los medicamentos. Al reconocer estos desafíos y abordarlos de manera adecuada, podemos garantizar un acceso equitativo a las terapias necesarias para mejorar la salud de los pacientes.

Seis aspectos relevantes sobre los retos y los problemas presentes en el acceso a los productos biológicos y a los medicamentos innovadores:

1. Se espera un notable aumento en la disponibilidad de terapias celulares y genéticas que brinden beneficios importantes para la salud, y potencialmente curen enfermedades crónicas y mortales.
2. El acceso a productos biológicos y medicamentos innovadores, especialmente en el campo de las terapias celulares y génicas, plantea desafíos significativos debido a su alto costo y a la complejidad de fabricación y administración.
3. Se han implementado regulaciones específicas para los productos de terapia génica y celular con el objetivo de garantizar la protección de los pacientes y la calidad de los productos, al tiempo que se fomenta la innovación en el campo de la medicina.
4. Los sistemas de salud enfrentan desafíos para financiar estas terapias y garantizar un acceso equitativo para todos los pacientes.
5. Los acuerdos de precios basados en resultados y otros enfoques pueden ayudar a superar los desafíos económicos y facilitar el acceso a estas terapias.
6. La evaluación de tecnologías sanitarias es vital para resolver los retos de los productos biológicos y medicamentos innovadores, proporciona evidencia objetiva sobre su eficacia y seguridad, evalúa su relación costo-efectividad y ayuda a identificar necesidades no satisfechas.

Una idea intrigante sobre la planificación en una fase inicial es la posibilidad de fusionar los pagos anuales con el método de «pago según resultados». En este enfoque, los pagos se realizan cada vez que el paciente experimenta los beneficios de la terapia, de acuerdo con criterios establecidos previamente, o se adaptan a medida que transcurre el tiempo.

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