{"id":13109,"date":"2023-04-13T14:27:20","date_gmt":"2023-04-13T14:27:20","guid":{"rendered":"https:\/\/neuroeconomix.com\/?p=13109"},"modified":"2025-02-07T07:11:25","modified_gmt":"2025-02-07T12:11:25","slug":"cual-alternativa-de-evaluacion-economica-de-tecnologias-en-salud-es-mejor-para-las-enfermedades-huerfanas-costo-efectividad-o-impacto-presupuestal","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/neuroeconomix.com\/en\/cual-alternativa-de-evaluacion-economica-de-tecnologias-en-salud-es-mejor-para-las-enfermedades-huerfanas-costo-efectividad-o-impacto-presupuestal\/","title":{"rendered":"\u00bfCu\u00e1l alternativa de evaluaci\u00f3n econ\u00f3mica de tecnolog\u00edas en salud es mejor para las enfermedades hu\u00e9rfanas: Costo-efectividad o impacto presupuestal?"},"content":{"rendered":"\n<p class=\"has-text-align-center\"><strong>Las enfermedades hu\u00e9rfanas o raras son aquellas que tienen una baja prevalencia dentro de la poblaci\u00f3n, espec\u00edficamente en Colombia, un caso por cada 5.000 habitantes y poseen la caracter\u00edstica de ser potencialmente mortales, discapacitantes y son de alta complejidad (1).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<div style=\"height:40px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<p>Dentro del grupo de enfermedades hu\u00e9rfanas existen las enfermedades raras, las olvidadas y las enfermedades ultra-hu\u00e9rfanas que tienen una prevalencia extremadamente baja de 0,1- 9 casos por cada 100.000 habitantes (1).<\/p>\n\n\n\n<div style=\"height:20px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<p>Se estima que existen entre 6.000 y 7.000 tipos de enfermedades hu\u00e9rfanas. En Colombia, se han identificado alrededor de 1.920 de estas enfermedades (2). En el pa\u00eds existe una ley para atenci\u00f3n de las enfermedades hu\u00e9rfanas que tiene como prop\u00f3sito proteger a los pacientes que las padecen mediante una regulaci\u00f3n que busca garantizar el diagn\u00f3stico oportuno, as\u00ed como, el acceso a los medicamentos para su adecuado tratamiento (3).<\/p>\n\n\n\n<div style=\"height:20px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<p>Debido a la baja prevalencia y la complejidad de estas enfermedades, los tratamientos farmacol\u00f3gicos son escasos y generalmente tienen precios altos, lo cual dificulta que los pacientes tengan acceso a ellos. Esta situaci\u00f3n conlleva a que en muchos casos sea dif\u00edcil modificar el curso natural de estas enfermedades (4).<\/p>\n\n\n\n<div style=\"height:21px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<p>Por esta raz\u00f3n, los sistemas de salud del mundo se enfrentan a presiones financieras para garantizar el acceso a los tratamientos, no s\u00f3lo de las enfermedades hu\u00e9rfanas sino de todas las condiciones de salud presentes en las poblaciones, y generan discusiones diversas de c\u00f3mo afrontar esta situaci\u00f3n con el fin de lograr un balance en t\u00e9rminos de acceso, equidad y financiamiento (5).<\/p>\n\n\n\n<div style=\"height:19px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<p>En Europa el gasto farmac\u00e9utico de las enfermedades hu\u00e9rfanas puede representar entre el 4 y 5% del gasto total farmac\u00e9utico, mientras que en el caso de las enfermedades ultra-hu\u00e9rfanas este gasto puede ser de aproximadamente 1,1% del gasto total (6). Estos datos muestran que, aunque los tratamientos para estas enfermedades son costosos no representan una proporci\u00f3n grande del gasto total farmac\u00e9utico.<\/p>\n\n\n\n<div style=\"height:20px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<p>Una de las maneras que utilizan las autoridades sanitarias, o tomadores de decisi\u00f3n, para tratar con este dilema es a trav\u00e9s del uso de las evaluaciones econ\u00f3micas de tecnolog\u00edas de salud, que eval\u00faan diferentes tecnolog\u00edas (medicamentos, dispositivos m\u00e9dicos, pruebas diagn\u00f3sticas entre otras) para una misma patolog\u00eda y su costo. Uno de los principales tipos de evaluaciones que se utilizan son las evaluaciones de costo \u2013 efectividad&nbsp; o costo-utilidad, en donde se analiza la relaci\u00f3n entre los beneficios que otorga la tecnolog\u00eda en salud medida en unidades de efectividad (o A\u00f1os de Vida Ajustados por Calidad) y su costo (7).<\/p>\n\n\n\n<div style=\"height:20px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<p>Los estudios cl\u00ednicos realizados en pacientes con enfermedades hu\u00e9rfanas que se usan como evidencia para estimar los beneficios en salud de estas tecnolog\u00edas en las evaluaciones de costo \u2013 efectividad presentan algunas limitaciones como:<\/p>\n\n\n\n<div style=\"height:21px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Existen pocos estudios cl\u00ednicos que analicen de manera detallada la efectividad de las tecnolog\u00edas debido a la poca cantidad de pacientes disponibles, que a su vez genera inconvenientes durante la realizaci\u00f3n de los mismos porque las p\u00e9rdidas de pacientes afectan gravemente sus resultados y muchos no concluyen satisfactoriamente, lo cual agrava el problema de la escasez de estudios (8).<\/li>\n\n\n\n<li>Los estudios pueden tener pocos participantes lo cual afecta su validez externa debido a la baja prevalencia de la condici\u00f3n de salud (8).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<div style=\"height:21px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<p>Adicionalmente, la aplicaci\u00f3n de las evaluaciones de costo \u2013 efectividad en enfermedades hu\u00e9rfanas puede tener diferentes inconvenientes en el uso pr\u00e1ctico para los tomadores de decisiones en salud entre los cuales se destacan:<\/p>\n\n\n\n<div style=\"height:19px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Umbral de costo arbitrario que es afectado por la inflaci\u00f3n: el umbral de costo \u2013 efectividad es arbitrario para las enfermedades hu\u00e9rfanas y en ocasiones no es actualizado por inflaci\u00f3n (9).<\/li>\n\n\n\n<li>C\u00e1lculo opaco y discriminatorio por edad: se prefiere tratar a los j\u00f3venes que tienen probabilidades de sobrevivir m\u00e1s tiempo (9).<\/li>\n\n\n\n<li>Insumos limitados: no se consideran los costos en atenci\u00f3n en salud que los tratamientos pueden ahorrar al sistema (9).<\/li>\n\n\n\n<li>Valor social: las enfermedades hu\u00e9rfanas pueden tener menor valor social al momento de realizar las evaluaciones econ\u00f3micas de las tecnolog\u00edas que las tratan en comparaci\u00f3n con las enfermedades de mayor prevalencia (9).<\/li>\n\n\n\n<li>Sesgo de inconsistencia temporal: las preferencias de la sociedad pueden cambiar con el tiempo, es decir, lo que hoy no se considera necesario tratar en el futuro s\u00ed puede serlo (9).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<div style=\"height:20px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<p>Por tanto, es dif\u00edcil para los tomadores de decisiones utilizar \u00fanicamente las evaluaciones de costo \u2013 efectividad o costo &#8211; utilidad para incorporar estas tecnolog\u00edas a los planes de beneficios en salud, especialmente teniendo en cuenta las pocas alternativas terap\u00e9uticas disponibles en el mercado para estas enfermedades.<\/p>\n\n\n\n<div style=\"height:20px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<p>Existe otro tipo estudio que podr\u00eda tener una mayor flexibilidad y que se denomina An\u00e1lisis de Impacto Presupuestal (AIP). Este tipo de evaluaci\u00f3n tiene como objetivo calcular el monto que debe destinar el Sistema de Salud para incorporar una tecnolog\u00eda en salud para la poblaci\u00f3n objetivo, teniendo en cuenta diferentes escenarios de adopci\u00f3n en el mercado.<\/p>\n\n\n\n<div style=\"height:20px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<p>Pero los AIP tienen limitaciones que afectan la toma de decisiones como:<\/p>\n\n\n\n<div style=\"height:20px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>No contempla la entrada de productos competitivos (10)<\/li>\n\n\n\n<li>Nuevos datos cl\u00ednicos que modifiquen el curso de la enfermedad (10)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<div style=\"height:19px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<p>Estas dos herramientas permiten obtener informaci\u00f3n relevante para la toma decisi\u00f3n en salud, especialmente en lo que a cobertura se refiere en el Plan de Beneficios en Salud. Sin embargo, hay un aspecto a tener en cuenta para saber cu\u00e1l aproximaci\u00f3n es mejor para el contexto colombiano, y es precisamente la brecha de informaci\u00f3n acerca de la poblaci\u00f3n que actualmente presenta este tipo de enfermedades. Al contar con poca informaci\u00f3n o conocimiento sobre las caracter\u00edsticas cl\u00ednicas o el curso natural de la enfermedad, hace que los tomadores de decisi\u00f3n tengan un espacio de decisi\u00f3n m\u00e1s limitado. Lo anterior se traduce en la poca, o nula evidencia de estudios cl\u00ednicos que logran evaluar en un grupo de pacientes la eficacia, la efectividad y la seguridad de ciertas tecnolog\u00edas en salud.<\/p>\n\n\n\n<div style=\"height:20px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<p>Por esta raz\u00f3n, el Ministerio de Salud y Protecci\u00f3n Social de Colombia determin\u00f3 en el Art\u00edculo 2.8.12.7 del Decreto 710 de 2018 que en el caso de las enfermedades hu\u00e9rfanas la evaluaci\u00f3n econ\u00f3mica para incorporaci\u00f3n de nuevos medicamentos s\u00f3lo comprender\u00e1 la clasificaci\u00f3n de valor terap\u00e9utico y el an\u00e1lisis de impacto presupuestal (11).<\/p>\n\n\n\n<div style=\"height:20px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<p>En los pa\u00edses en donde hay leyes que protegen a los pacientes que padecen estas enfermedades, en Colombia por ejemplo, el An\u00e1lisis de Impacto Presupuestal ser\u00eda muy \u00fatil para que las agencias sanitarias determinen el costo que generan estos tratamientos y a trav\u00e9s de diferentes mecanismos como los acuerdos de riesgo compartido o las compras centralizadas, se pueda establecer un precio que permita lograr acceso para los pacientes pero tambi\u00e9n a precios factibles para el tercer pagador. De esta manera se protege el derecho a la salud de estos pacientes y se logra maximizar el buen uso de los recursos de la sociedad.<\/p>\n\n\n\n<div style=\"height:40px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h5 class=\"wp-block-heading\"><span style=\"color: #ff6600;\">Referencias:<\/span><\/h5>\n\n\n\n<p>1.\u00a0Minsalud. Enfermedades hu\u00e9rfanas [Internet]. 2023. Available from: <a href=\"https:\/\/www.minsalud.gov.co\/salud\/publica\/PENT\/Paginas\/enfermedades-huerfanas.aspx\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/www.minsalud.gov.co\/salud\/publica\/PENT\/Paginas\/enfermedades-huerfanas.aspx<\/a><\/p>\n\n\n\n<p>2.&nbsp;Minsalud. Resoluci\u00f3n 430 de 2013 \u201cPor el cual se define el listado de las enfermedades hu\u00e9rfanas.\u201d 2013.<\/p>\n\n\n\n<p>3.&nbsp;Congreso de la Rep\u00fablica. Ley 1392 de 2010 \u201cPor medio de la cual se reconocen las enfermedades hu\u00e9rfanas como de especial inter\u00e9s y se adoptan normas tendientes a garantizar la protecci\u00f3n social por parte del Estado colombiano a la poblaci\u00f3n que padece de enfermedades hu\u00e9rfanas y sus cuidadores.\u201d 2010.<\/p>\n\n\n\n<p>4.&nbsp;Stoller JK. The Challenge of Rare Diseases. Chest. 2018 Jun 1;153(6):1309\u201314.<\/p>\n\n\n\n<p>5.&nbsp;Morgan SG, Bathula HS, Moon S. Pricing of pharmaceuticals is becoming a major challenge for health systems. The BMJ. 2020;368.<\/p>\n\n\n\n<p>6.&nbsp;Schlander M, Dintsios CM, Gandjour A. Budgetary Impact and Cost Drivers of Drugs for Rare and Ultrarare Diseases. Vol. 21, Value in Health. Elsevier Ltd; 2018. p. 525\u201331.<\/p>\n\n\n\n<p>7.&nbsp;Zarate V. Evaluaciones econ\u00f3micas en salud: Conceptos b\u00e1sicos y clasificaci\u00f3n. Vol. 138, Rev Med Chile. 2010.<\/p>\n\n\n\n<p>8.&nbsp;Rees CA, Pica N, Monuteaux MC, Bourgeois FT. Noncompletion and nonpublication of trials studying rare diseases: A cross-sectional analysis. PLoS Med. 2019;16(11).<\/p>\n\n\n\n<p>9.&nbsp;Hyry HI, Stern AD, Cox TM, Roos JCP. Commentary: Limits on use of health economic assessments for rare diseases. Vol. 107, QJM. 2014. p. 241\u20135.<\/p>\n\n\n\n<p>10. Petrou P. Budget impact analysis: can we afford the added value? Vol. 24, Journal of Medical Economics. Taylor and Francis Ltd.; 2021. p. 487\u20139.<\/p>\n\n\n\n<p>11.&nbsp;MINSALUD. Decreto 710 de 2018 \u201cPor el cual se modifican unos art\u00edculos del T\u00edtulo 12 de la Parte 8 del Libro 2 del Decreto 780 de 2016, \u00danico Reglamentario del Sector Salud y Protecci\u00f3n Social en relaci\u00f3n con la evaluaci\u00f3n de tecnolog\u00edas para prop\u00f3sitos de control de precios de medicamentos nuevos.\u201d 2018.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Las enfermedades hu\u00e9rfanas o raras son aquellas que tienen una baja prevalencia dentro de la poblaci\u00f3n, espec\u00edficamente en Colombia, un caso por cada 5.000 habitantes&#8230;<\/p>","protected":false},"author":13,"featured_media":13111,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"inline_featured_image":false,"_kad_blocks_custom_css":"","_kad_blocks_head_custom_js":"","_kad_blocks_body_custom_js":"","_kad_blocks_footer_custom_js":"","_kadence_starter_templates_imported_post":false,"_kad_post_transparent":"","_kad_post_title":"","_kad_post_layout":"","_kad_post_sidebar_id":"","_kad_post_content_style":"","_kad_post_vertical_padding":"","_kad_post_feature":"","_kad_post_feature_position":"","_kad_post_header":false,"_kad_post_footer":false,"_kad_post_classname":"","footnotes":""},"categories":[4,8],"tags":[119,355,297,156,29,106,269],"ppma_author":[750],"class_list":["post-13109","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-blog","category-sistema-de-salud","tag-enfermedades-huerfanas","tag-enfermedades-raras","tag-evaluacion-de-tecnologia","tag-evaluacion-de-tecnologias-en-salud","tag-impacto-presupuestal","tag-minsalud","tag-tecnologias-en-salud"],"taxonomy_info":{"category":[{"value":4,"label":"Blogs Publicados"},{"value":8,"label":"Sistema de Salud"}],"post_tag":[{"value":119,"label":"enfermedades hu\u00e9rfanas"},{"value":355,"label":"enfermedades raras"},{"value":297,"label":"Evaluaci\u00f3n de tecnolog\u00eda"},{"value":156,"label":"evaluaci\u00f3n de tecnolog\u00edas en salud"},{"value":29,"label":"impacto presupuestal"},{"value":106,"label":"MINSALUD"},{"value":269,"label":"tecnolog\u00edas en salud"}]},"featured_image_src_large":["https:\/\/neuroeconomix.com\/wp-content\/uploads\/2023\/04\/tecnologiasensalud_EH.jpg",640,427,false],"author_info":{"display_name":"Diana Isabel Osorio","author_link":"https:\/\/neuroeconomix.com\/en\/author\/dosorio\/"},"comment_info":0,"category_info":[{"term_id":4,"name":"Blogs Publicados","slug":"blog","term_group":0,"term_taxonomy_id":4,"taxonomy":"category","description":"","parent":0,"count":251,"filter":"raw","cat_ID":4,"category_count":251,"category_description":"","cat_name":"Blogs Publicados","category_nicename":"blog","category_parent":0},{"term_id":8,"name":"Sistema de Salud","slug":"sistema-de-salud","term_group":0,"term_taxonomy_id":8,"taxonomy":"category","description":"","parent":0,"count":154,"filter":"raw","cat_ID":8,"category_count":154,"category_description":"","cat_name":"Sistema de Salud","category_nicename":"sistema-de-salud","category_parent":0}],"tag_info":[{"term_id":119,"name":"enfermedades hu\u00e9rfanas","slug":"enfermedades-huerfanas","term_group":0,"term_taxonomy_id":119,"taxonomy":"post_tag","description":"","parent":0,"count":5,"filter":"raw"},{"term_id":355,"name":"enfermedades raras","slug":"enfermedades-raras","term_group":0,"term_taxonomy_id":355,"taxonomy":"post_tag","description":"","parent":0,"count":4,"filter":"raw"},{"term_id":297,"name":"Evaluaci\u00f3n de tecnolog\u00eda","slug":"evaluacion-de-tecnologia","term_group":0,"term_taxonomy_id":297,"taxonomy":"post_tag","description":"","parent":0,"count":2,"filter":"raw"},{"term_id":156,"name":"evaluaci\u00f3n de tecnolog\u00edas en salud","slug":"evaluacion-de-tecnologias-en-salud","term_group":0,"term_taxonomy_id":156,"taxonomy":"post_tag","description":"","parent":0,"count":6,"filter":"raw"},{"term_id":29,"name":"impacto presupuestal","slug":"impacto-presupuestal","term_group":0,"term_taxonomy_id":29,"taxonomy":"post_tag","description":"","parent":0,"count":4,"filter":"raw"},{"term_id":106,"name":"MINSALUD","slug":"minsalud","term_group":0,"term_taxonomy_id":106,"taxonomy":"post_tag","description":"","parent":0,"count":61,"filter":"raw"},{"term_id":269,"name":"tecnolog\u00edas en salud","slug":"tecnologias-en-salud","term_group":0,"term_taxonomy_id":269,"taxonomy":"post_tag","description":"","parent":0,"count":7,"filter":"raw"}],"authors":[{"term_id":750,"user_id":13,"is_guest":0,"slug":"dosorio","display_name":"Diana Isabel Osorio","avatar_url":"https:\/\/neuroeconomix.com\/wp-content\/uploads\/2025\/02\/profiole-neuro011-150x150.png","0":null,"1":"","2":"","3":"","4":"","5":"","6":"","7":"","8":""}],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/neuroeconomix.com\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13109","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/neuroeconomix.com\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/neuroeconomix.com\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/neuroeconomix.com\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/13"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/neuroeconomix.com\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=13109"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/neuroeconomix.com\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13109\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":14247,"href":"https:\/\/neuroeconomix.com\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13109\/revisions\/14247"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/neuroeconomix.com\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media\/13111"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/neuroeconomix.com\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=13109"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/neuroeconomix.com\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=13109"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/neuroeconomix.com\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=13109"},{"taxonomy":"author","embeddable":true,"href":"https:\/\/neuroeconomix.com\/en\/wp-json\/wp\/v2\/ppma_author?post=13109"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}