{"id":13330,"date":"2023-08-03T14:29:31","date_gmt":"2023-08-03T14:29:31","guid":{"rendered":"https:\/\/neuroeconomix.com\/?p=13330"},"modified":"2025-02-07T06:51:29","modified_gmt":"2025-02-07T11:51:29","slug":"evaluacion-de-tecnologias-sanitarias-para-la-terapia-genica-y-celular-todo-lo-que-debe-saber","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/neuroeconomix.com\/es\/evaluacion-de-tecnologias-sanitarias-para-la-terapia-genica-y-celular-todo-lo-que-debe-saber\/","title":{"rendered":"Evaluaci\u00f3n de tecnolog\u00edas sanitarias para la terapia g\u00e9nica y celular. Todo lo que debe saber"},"content":{"rendered":"\n

La terapia g\u00e9nica y celular ha emergido como un campo revolucionario en la medicina, brindando esperanza para el tratamiento de enfermedades hereditarias y adquiridas. Sin embargo, la implementaci\u00f3n segura y efectiva de estas tecnolog\u00edas innovadoras requiere una rigurosa evaluaci\u00f3n. En este blog, exploraremos los puntos clave de la evaluaci\u00f3n de tecnolog\u00edas para terapia g\u00e9nica y celular.<\/strong><\/em><\/strong><\/p>\n\n\n\n

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La evaluaci\u00f3n de la terapia g\u00e9nica y la terapia celular ha revolucionado el campo de la medicina y la biotecnolog\u00eda en las \u00faltimas d\u00e9cadas. Estos enfoques terap\u00e9uticos vanguardistas tienen el potencial de tratar y, en algunos casos, incluso curar enfermedades gen\u00e9ticas y otras afecciones cr\u00f3nicas que antes se consideraban intratables.<\/p>\n\n\n\n

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Con respecto a la terapia g\u00e9nica, esta se basa en la introducci\u00f3n de material gen\u00e9tico funcional en c\u00e9lulas o tejidos defectuosos para corregir o reemplazar genes defectuosos. Estas terapias utilizan una variedad de t\u00e9cnicas, como vectores virales o sistemas de edici\u00f3n gen\u00e9tica. Por su parte, la terapia celular se basa en la administraci\u00f3n de c\u00e9lulas vivas o modificadas al organismo para restaurar la funci\u00f3n celular defectuosa o promover la regeneraci\u00f3n de tejidos da\u00f1ados. Estas c\u00e9lulas pueden ser extra\u00eddas del propio paciente (terapia celular aut\u00f3loga) o de donantes (terapia celular alog\u00e9nica) y se utilizan para tratar una amplia gama de enfermedades, como el c\u00e1ncer, las lesiones de la m\u00e9dula espinal o las enfermedades autoinmunes, tal y como se profundiz\u00f3 en nuestro pasado blog: \u201c<\/em>Retos y aspectos claves en el acceso a la terapia g\u00e9nica y a medicamentos innovadores, \u00bfc\u00f3mo abordarlos?\u201d[1]<\/strong><\/a>.<\/em><\/p>\n\n\n\n

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La evaluaci\u00f3n de estas tecnolog\u00edas es un proceso riguroso de vital importancia para garantizar la seguridad y eficacia de estos enfoques terap\u00e9uticos, por lo cual es necesario explorar los desaf\u00edos y avances en la evaluaci\u00f3n de la terapia g\u00e9nica y la terapia celular, examinando los diferentes aspectos que influyen en la seguridad, eficacia y accesibilidad de estas estrategias terap\u00e9uticas (Figura 2). As\u00ed como, los dilemas \u00e9ticos y las consideraciones regulatorias que surgen en el camino hacia la implementaci\u00f3n generalizada, ya que comprender plenamente la evaluaci\u00f3n de la terapia g\u00e9nica y la terapia celular, permite cuantificar su potencial impacto en la medicina moderna y visualizar un futuro para las enfermedades gen\u00e9ticas y cr\u00f3nicas. <\/p>\n\n\n\n

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Figura 2. 7 pasos para llevar a cabo la evaluaci\u00f3n de tecnolog\u00edas sanitarias. Elaboraci\u00f3n propia.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

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Por otro lado, la evaluaci\u00f3n de tecnolog\u00edas sanitarias (HTA, por sus siglas en ingl\u00e9s) es un proceso sistem\u00e1tico utilizado para evaluar la seguridad, eficacia, efectividad, impacto cl\u00ednico y econ\u00f3mico de una tecnolog\u00eda de salud, como la terapia g\u00e9nica y celular. Este enfoque busca proporcionar informaci\u00f3n objetiva y basada en evidencia para respaldar la toma de decisiones informadas sobre la adopci\u00f3n, el uso y la financiaci\u00f3n de estas tecnolog\u00edas. En el caso de la terapia g\u00e9nica y celular, la HTA juega un papel fundamental para evaluar y comparar estas tecnolog\u00edas con los tratamientos existentes o el cuidado est\u00e1ndar, por lo que, se consideran varios aspectos durante la evaluaci\u00f3n HTA, como la seguridad y eficacia cl\u00ednica, la calidad de vida de los pacientes, la durabilidad de los efectos terap\u00e9uticos, el impacto en el sistema de salud y los costos asociados (Tabla 1).<\/p>\n\n\n\n

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Tipo de estudio<\/strong><\/td>Objetivo o resultado esperado<\/strong><\/td><\/tr>
Evaluaci\u00f3n de costo-efectividad<\/strong><\/td>Se utilizan para comparar intervenciones o tecnolog\u00edas en salud que tienen un desenlace cl\u00ednico en com\u00fan. Se presentan los resultados mediante la Raz\u00f3n Incremental de costo-efectividad. En Colombia, el Decreto 710 de 2018  en el art\u00edculo 2.8.12.7 menciona que no es necesaria la evaluaci\u00f3n de costo-efectividad para la evaluaci\u00f3n de medicamentos nuevos para enfermedades hu\u00e9rfanas, s\u00f3lo comprender\u00e1 la clasificaci\u00f3n de valor terap\u00e9utico y el an\u00e1lisis de impacto presupuestal.<\/td><\/tr>
An\u00e1lisis de costo-utilidad<\/strong><\/td>El prop\u00f3sito es medir los beneficios de acuerdo con las preferencias de las personas por diferentes estados de salud, es decir, una aproximaci\u00f3n a la utilidad. Esta se define como el beneficio en salud percibido obtenido usando una tecnolog\u00eda en salud. En estas evaluaciones la medida m\u00e1s frecuentemente utilizada es el A\u00f1o de Vida Ajustado por Calidad (AVAC).<\/td><\/tr>
Evaluaciones de costo-beneficio<\/strong><\/td>Las evaluaciones de costo-beneficio se caracterizan porque tanto los costos como los beneficios se miden en t\u00e9rminos monetarios. Es dif\u00edcil convertir los beneficios producidos por una intervenci\u00f3n en salud a t\u00e9rminos monetarios.<\/td><\/tr>
 <\/strong> Evaluaciones de costo-minimizaci\u00f3n<\/strong><\/td>Se consideran solo los costos de las alternativas a evaluar y se asume que los beneficios de las diferentes alternativas son equivalentes. Rara vez los beneficios obtenidos con el uso de dos tecnolog\u00edas en salud son realmente equivalentes. Por esta raz\u00f3n, este tipo de evaluaci\u00f3n tampoco se utiliza con tanta frecuencia.<\/td><\/tr>
Evaluaci\u00f3n de efectividad y seguridad<\/strong><\/td>Evaluar la eficacia y la seguridad de una tecnolog\u00eda sanitaria en un entorno cl\u00ednico. Determinar si la tecnolog\u00eda produce los resultados esperados y si es segura para su uso en los pacientes.<\/td><\/tr>
Evaluaci\u00f3n de implementaci\u00f3n y viabilidad t\u00e9cnica<\/strong><\/td>Evaluar los desaf\u00edos y las estrategias para implementar una tecnolog\u00eda sanitaria en el sistema de atenci\u00f3n m\u00e9dica. Identificar barreras y facilitadores de la adopci\u00f3n exitosa de la tecnolog\u00eda y determinar si la tecnolog\u00eda puede implementarse de manera efectiva y eficiente en un entorno de atenci\u00f3n m\u00e9dica.<\/td><\/tr><\/tbody><\/table><\/figure>\n\n\n\n

Tabla 1. Tipos de evaluaci\u00f3n de tecnolog\u00edas sanitarias. Fuente: Claves para entender los an\u00e1lisis de costo-efectividad y otros tipos de evaluaciones econ\u00f3micas <\/strong>https:\/\/neuroeconomix.com\/es\/claves-para-entender-los-analisis-de-costo-efectividad-y-otros-tipos-de-evaluaciones-economicas<\/a><\/p>\n\n\n\n

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Las entidades responsables de llevar a cabo la evaluaci\u00f3n HTA pueden variar seg\u00fan el pa\u00eds o la regi\u00f3n. En algunos casos, los gobiernos cuentan con agencias o comit\u00e9s especializados en HTA que analizan y emiten recomendaciones sobre la incorporaci\u00f3n de tecnolog\u00edas de salud en los sistemas de salud. Tambi\u00e9n existen organizaciones internacionales, como la Agencia de Evaluaci\u00f3n de Tecnolog\u00edas Sanitarias de la Uni\u00f3n Europea (EUnetHTA) y el Institute for Clinical and Economic Review (ICER) en los Estados Unidos, que realizan evaluaciones HTA a nivel regional o nacional.<\/p>\n\n\n\n

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En el contexto de Latinoam\u00e9rica, varios pa\u00edses han establecido programas y agencias de HTA para evaluar y tomar decisiones informadas sobre la adopci\u00f3n de nuevas tecnolog\u00edas de salud (Tabla 2). Estas evaluaciones pueden considerar tanto la eficacia cl\u00ednica como los aspectos econ\u00f3micos y de impacto en el sistema de salud. Sin embargo, la disponibilidad y el alcance de la HTA pueden variar entre pa\u00edses y es posible que algunos a\u00fan est\u00e9n desarrollando sus capacidades en este campo, por lo cual se espera que esta evaluaci\u00f3n se fortalezca y se expanda en la regi\u00f3n a medida que se desarrollen las capacidades y se reconozca su importancia en la toma de decisiones en salud.<\/p>\n\n\n\n

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Pa\u00eds<\/strong><\/td>Entidad reguladora<\/strong><\/td>Tiempo aproximado del proceso<\/strong><\/td><\/tr>
Argentina<\/td>Agencia de Evaluaci\u00f3n de Tecnolog\u00edas Sanitarias (AGNET)<\/td>9 a 12 meses<\/td><\/tr>
Brasil<\/td>Comisi\u00f3n Nacional de Incorporaci\u00f3n de Tecnolog\u00edas en el Sistema \u00danico de Salud (CONITEC)<\/td>6 a 12 meses<\/td><\/tr>
Chile<\/td>Comisi\u00f3n de Evaluaci\u00f3n de Tecnolog\u00edas de Salud (CETS)<\/td>Variable, seg\u00fan el tipo de tecnolog\u00eda y contexto<\/td><\/tr>
Colombia<\/td>Instituto de Evaluaci\u00f3n Tecnol\u00f3gica en Salud (IETS)<\/td>Variable, seg\u00fan el tipo de tecnolog\u00eda y contexto<\/td><\/tr>
Costa Rica<\/td>Agencia de Evaluaci\u00f3n de Tecnolog\u00edas en Salud (AGATES)<\/td>Variable, seg\u00fan el tipo de tecnolog\u00eda y contexto<\/td><\/tr>
M\u00e9xico<\/td>Centro Nacional de Excelencia Tecnol\u00f3gica en Salud (CENETEC)<\/td>Variable, seg\u00fan el tipo de tecnolog\u00eda y contexto<\/td><\/tr>
Per\u00fa<\/td>Instituto de Evaluaci\u00f3n, Tecnolog\u00eda e Innovaci\u00f3n en Salud (IETSI)<\/td>Variable, seg\u00fan el tipo de tecnolog\u00eda y contexto<\/td><\/tr><\/tbody><\/table><\/figure>\n\n\n\n

Tabla 2. Entidades regulatorias de Latinoam\u00e9rica y tiempo aproximado del proceso de evaluaci\u00f3n de tecnolog\u00edas sanitarias. Fuente: Sistema de Evaluaci\u00f3n de Autoridades Reguladoras Nacionales de Medicamentos-https:\/\/www3.paho.org\/hq\/index.php?option=com_content&view=article&id=1615:2009-sistema-evaluacion-autoridades-reguladoras-nacionales-medicamentos&Itemid=0&lang=es#gsc.tab=0<\/a><\/strong><\/p>\n\n\n\n

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Sin embargo, las limitaciones de las HTA no solo se encuentran en Latinoam\u00e9rica. A nivel mundial, estas evaluaciones permiten identificar y comprender los riesgos potenciales asociados con estas tecnolog\u00edas y garantizar que se sigan los est\u00e1ndares de seguridad m\u00e1s altos. Al obtener una visi\u00f3n clara de los beneficios y riesgos, las HTA ayudan a los profesionales de la salud y a los responsables de pol\u00edticas a tomar decisiones informadas y a mejorar la calidad de la atenci\u00f3n m\u00e9dica. Al mismo tiempo, las HTA consideran los aspectos econ\u00f3micos, como los costos directos e indirectos de la terapia, el impacto en los recursos de atenci\u00f3n m\u00e9dica y la relaci\u00f3n costo-efectividad en comparaci\u00f3n con las alternativas existentes. Esta informaci\u00f3n es fundamental para garantizar la asignaci\u00f3n adecuada de recursos limitados y lograr una atenci\u00f3n m\u00e9dica eficiente y sostenible.<\/p>\n\n\n\n

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A pesar de los beneficios, las evaluaciones de tecnolog\u00edas sanitarias tambi\u00e9n enfrentan varios desaf\u00edos en la actualidad. Uno de los desaf\u00edos es la r\u00e1pida evoluci\u00f3n de la terapia g\u00e9nica y celular, lo que puede dificultar la recopilaci\u00f3n de evidencia s\u00f3lida y actualizada, ya que estas tecnolog\u00edas son relativamente nuevas y contin\u00faan en desarrollo, puede ser un desaf\u00edo evaluar su eficacia y seguridad a largo plazo, as\u00ed como su impacto en diferentes subgrupos de pacientes, tal y como se evidencia en la figura 2 donde dadas las limitaciones se proponen modificaciones clave en la evaluaci\u00f3n de tecnolog\u00edas para un mejor funcionamiento.<\/p>\n\n\n\n

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Otro desaf\u00edo es la complejidad de la terapia g\u00e9nica y celular, que a menudo involucra m\u00faltiples componentes y etapas, desde la modificaci\u00f3n gen\u00e9tica hasta la administraci\u00f3n de c\u00e9lulas o vectores. Esta complejidad puede plantear desaf\u00edos en t\u00e9rminos de estandarizaci\u00f3n, control de calidad y reproducibilidad, lo que dificulta la evaluaci\u00f3n y comparaci\u00f3n de diferentes tecnolog\u00edas. Adem\u00e1s, las HTA deben abordar las consideraciones \u00e9ticas y sociales relacionadas con la terapia g\u00e9nica y celular. Esto implica evaluar cuestiones como la equidad en el acceso a estas tecnolog\u00edas, el consentimiento informado, la privacidad de los datos gen\u00e9ticos y la aceptaci\u00f3n p\u00fablica de las terapias que implican modificaciones gen\u00e9ticas.<\/p>\n\n\n\n

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Figura 2. Puntos por mejorar, fortalecer y ventajas de las evaluaciones de tecnolog\u00edas sanitarias de terapias g\u00e9nicas y terapia celular. Elaboraci\u00f3n propia.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

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As\u00ed mismo, es de suma importancia abordar la incertidumbre que surge debido a la novedad de estas terapias y, la falta de datos a largo plazo sobre su eficacia y seguridad, as\u00ed como los desaf\u00edos econ\u00f3micos o log\u00edsticos relacionados con su implementaci\u00f3n. Por lo cual, al evaluar rigurosamente la evidencia disponible, las HTA ayudan a reducir la incertidumbre al proporcionar una evaluaci\u00f3n objetiva y basada en evidencia sobre la eficacia, seguridad y costo-efectividad de las terapias g\u00e9nicas y celulares, brindando herramientas para resolver a fondo la incertidumbre en el acceso a las terapias innovadoras, no obstante, esto se abordar\u00e1 en un pr\u00f3ximo blog.<\/p>\n\n\n\n

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En conclusi\u00f3n, ac\u00e1 dejamos algunos puntos importantes a tener en cuenta con respecto a la evaluaci\u00f3n de tecnolog\u00edas de terapias g\u00e9nicas y celulares:<\/p>\n\n\n\n

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