{"id":3972,"date":"2019-10-03T14:01:26","date_gmt":"2019-10-03T14:01:26","guid":{"rendered":"http:\/\/neuroeconomix.com\/?p=3972"},"modified":"2025-01-28T16:38:59","modified_gmt":"2025-01-28T21:38:59","slug":"acceso-a-la-terapia-genica-en-latinoamerica-beneficios-y-retos-utm_sourceblogsutm_mediummailingutm_campaignpublicacionesutm_contentpostutm_termgoogle","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/neuroeconomix.com\/es\/acceso-a-la-terapia-genica-en-latinoamerica-beneficios-y-retos-utm_sourceblogsutm_mediummailingutm_campaignpublicacionesutm_contentpostutm_termgoogle\/","title":{"rendered":"Acceso a la terapia g\u00e9nica en Latinoam\u00e9rica: beneficios y retos"},"content":{"rendered":"

[vc_row css=\u00bb.vc_custom_1533834763111{background-color: #ffffff !important;}\u00bb][vc_column][vc_custom_heading text=\u00bbAcceso a la terapia g\u00e9nica en Latinoam\u00e9rica: beneficios y retos\u00bb font_container=\u00bbtag:h2|text_align:center|color:%23990d0d\u00bb use_theme_fonts=\u00bbyes\u00bb][vc_row_inner content_placement=\u00bbmiddle\u00bb][vc_column_inner width=\u00bb1\/4″][vc_single_image image=\u00bb3981″ img_size=\u00bb110×110″ alignment=\u00bbcenter\u00bb style=\u00bbvc_box_shadow_circle_2″ css_animation=\u00bbbounceIn\u00bb][\/vc_column_inner][vc_column_inner width=\u00bb1\/4″][vc_column_text el_class=\u00bbreferencias\u00bb]Diego Rosselli<\/strong>
\nMD. MSc. EdM
\nDirector General
\nNeuroEconomix[\/vc_column_text][\/vc_column_inner][vc_column_inner width=\u00bb1\/4″][vc_single_image image=\u00bb3974″ img_size=\u00bb110×110″ alignment=\u00bbcenter\u00bb style=\u00bbvc_box_shadow_circle_2″ css_animation=\u00bbbounceIn\u00bb][\/vc_column_inner][vc_column_inner width=\u00bb1\/4″][vc_column_text el_class=\u00bbreferencias\u00bb]Marian Rinc\u00f3n Monta\u00f1a MD
\n<\/strong>Asistente de investigaci\u00f3n
\nDepartamento de Epidemiolog\u00eda y Bioestad\u00edstica
\nPontificia Universidad Javeriana[\/vc_column_text][\/vc_column_inner][\/vc_row_inner][vc_column_text]<\/p>\n

La terapia g\u00e9nica consiste en la transferencia de material gen\u00e9tico ex\u00f3geno a un paciente, para darle tratamiento a una enfermedad de base gen\u00e9tica (1). Aunque el concepto hab\u00eda sido planteado desde mucho antes, la investigaci\u00f3n en seres humanos comenz\u00f3 en 1990, cuando se realiz\u00f3 el primer estudio cl\u00ednico para el tratamiento de una inmunodeficiencia rara. El avance ha sido r\u00e1pido, y desde entonces se han realizado m\u00e1s de 2.500 estudios para una amplia gama de enfermedades, incluyendo no solo defectos gen\u00e9ticos monog\u00e9nicos, sino tambi\u00e9n enfermedades infecciosas, trastornos neurodegenerativos complejos, y c\u00e1ncer. Es justamente esta \u00faltima indicaci\u00f3n la que mayor n\u00famero de ensayos cl\u00ednicos tiene (2).<\/h4>\n

[\/vc_column_text][\/vc_column][\/vc_row][vc_row][vc_column][vc_separator][vc_separator][\/vc_column][\/vc_row][vc_row][vc_column][vc_column_text]La terapia g\u00e9nica se ha estudiado en inmunodeficiencias combinadas severas, talasemias, anemia de c\u00e9lulas falciformes, hemofilia, y p\u00e9rdida de la visi\u00f3n de origen hereditario (3). Dados los altos costos y la infraestructura tecnol\u00f3gica necesaria, en Latinoam\u00e9rica se necesitan muchos esfuerzos para impulsar su avance, y para aliviar la carga social y financiera que representa (1).<\/p>\n

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Primero es importante conocer los beneficios reales de la terapia g\u00e9nica para justificar su inclusi\u00f3n. Una de sus principales ventajas es su potencial para prevenir morbilidad posterior, a largo plazo, con un \u00fanico tratamiento. La terapia g\u00e9nica conlleva un costo \u00fanico que, aunque puede parecer alto, debe cotejarse contra la suma de los eventos m\u00f3rbidos y los cuidados continuos a lo largo de muchos a\u00f1os. Las aprobaciones anticipadas de diferentes agentes para terapia g\u00e9nica ha llevado a interesantes discusiones sobre la mejor forma de determinar su \u201cvalor\u201d (4). La palabra valor debe entenderse como un concepto multidimensional que debe tener presentes los beneficios para el paciente (mejor\u00eda en la calidad de vida y disminuci\u00f3n de los a\u00f1os perdidos por discapacidad), as\u00ed como considerar el impacto econ\u00f3mico que genera la enfermedad (y la terapia) sobre los sistemas de salud, y sobre el entorno familiar, social, escolar o laboral del paciente. En todo caso, la investigaci\u00f3n sobre el tema en la regi\u00f3n es escasa, y los recursos son m\u00e1s limitados que en el mundo desarrollado (1).<\/p>\n

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La terapia g\u00e9nica promete ofrecer beneficios \u00fanicos y numerosos: estas terapias pueden aumentar la supervivencia, disminuir la morbilidad y en algunos casos terminar con la progresi\u00f3n de la enfermedad (5). Por ejemplo, en un estudio cl\u00ednico fase II con pacientes con beta talasemia a quienes se les administraron c\u00e9lulas madre propias, gen\u00e9ticamente modificadas, se present\u00f3 reducci\u00f3n o eliminaci\u00f3n de la necesidad de transfusiones a largo plazo en todos los que participaron (n=22) (6). Incluso si el costo directo de una terapia g\u00e9nica se estimara igual al de los costos directos durante la vida del paciente, los beneficios adicionales de un tratamiento que solo requiere una dosis y potencialmente presenta una respuesta prolongada, es una situaci\u00f3n que tiene muchos beneficios al reducir la carga sobre el sistema de salud y sobre el mismo paciente. La terapia g\u00e9nica puede ofrecer beneficios en calidad de vida, al reducir o eliminar el dolor, al proporcionar un sentido de bienestar para los pacientes, y al evitar su dependencia de los tratamiento cr\u00f3nicos. Sin embargo, la durabilidad de estas terapias es todav\u00eda te\u00f3rica, y se requiere de tiempo y de estudios adicionales para evaluarla (7).<\/p>\n

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Se requiere, m\u00e1s que en otras inrevenciones en salud, que los cient\u00edficos, los reguladores y pagadores (as\u00ed como los pacientes) participen en la evaluaci\u00f3n a mediano y largo plazo de los beneficios de la terapia g\u00e9nica para justificar o no las aprobaciones posteriores y para considerar su financiaci\u00f3n por los sistemas de salud. La FDA ha reconocido que, para una tecnolog\u00eda innovadora como es la terapia g\u00e9nica, es necesario desarrollar un nuevo marco normativo. Teniendo en cuenta que esta terapia actualmente se concentra en enfermedades raras, la FDA est\u00e1 buscando alternativas estad\u00edsticas para realizar la evaluaci\u00f3n de los ensayos cl\u00ednicos, con el fin de abordar los desaf\u00edos que se presentan, por ejemplo, con peque\u00f1as muestras de pacientes, y con el empleo de desenlaces \u201cintermedios\u201d (4,8). Por eso la FDA est\u00e1 haciendo esfuerzos para validar los desenlaces id\u00f3neos y obtener resultados centrados en el paciente, para tomar decisiones regulatorias que puedan destacar los beneficios relevantes para todos los involucrados.<\/p>\n

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A manera de ejemplo, la FDA proporcion\u00f3 informaci\u00f3n a los investigadores cl\u00ednicos para establecer un nuevo criterio de valoraci\u00f3n para la medici\u00f3n de la eficacia de Luxturna, un medicamento que proporciona terapia g\u00e9nica para revertir la ceguera en algunas condiciones (2). Los desenlaces medidos en este estudio fueron dise\u00f1ados para aproximarse a situaciones del mundo real. Sugieren que los pagadores deben considerar los desenlaces de los ensayos como cl\u00ednicamente relevantes, incluso si no son las medidas t\u00edpicas de eficacia empleadas en otros tipos de tratamientos (4).<\/p>\n

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Si para determinar este acceso desde una perspectiva cl\u00ednica y determinar el valor de esta tecnolog\u00eda se requiere un pensamiento flexible, tambi\u00e9n se requieren nuevas formas de financiaci\u00f3n para poder cubrir sus altos costos iniciales. El acceso equitativo para todos los pacientes es crucial para enfatizar el valor potencial que tienen estas terapias. Las partes interesadas deben continuar desarrollando enfoques creativos para la fijaci\u00f3n de precios y el reembolso a medida que estas nuevas terapias ingresen al mercado (4).<\/p>\n

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Se podr\u00eda decir que la preferencia entre un tratamiento duradero y potencialmente curativo, en vez de una vida de enfermedad cr\u00f3nica, o una vida corta, resulta f\u00e1cil. Sin embargo, las personas involucradas en traer estas tecnolog\u00edas al mercado, as\u00ed como los pagadores deben contestar preguntas fundamentales para determinar el beneficio que ofrecen a los sistemas de salud. Algunas de estas preguntas son: cu\u00e1les son los modelos de pago que se han propuesto para pagar ese valor que reciben los pacientes; c\u00f3mo mitigar la carga de los costos iniciales; cu\u00e1les son las pol\u00edticas, legislaciones y barreras que se deben introducir para lograr la implementaci\u00f3n de pago y reembolso oportuno; c\u00f3mo se pueden ampliar o modificar los modelos actuales de atenci\u00f3n (y financiaci\u00f3n) para acoger estas nuevas tecnolog\u00edas. (4)<\/p>\n

 <\/p>\n

Entre las soluciones preferidas por los pagadores se encuentran los contratos basados en resultados que incluyen los acuerdos de riesgo compartido, en los que el pago se reduce o elimina si un paciente no responde al tratamiento. Los contratos tambi\u00e9n podr\u00edan basarse en cuotas distribuidas en el tiempo y paquetes de riesgo para proporcionar recursos a las aseguradoras cuando el costo de la terapia excede un umbral previamente determinado (9).<\/p>\n

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El panorama en Latinoam\u00e9rica no es tan favorable, ya que hist\u00f3ricamente la financiaci\u00f3n para la investigaci\u00f3n en general ha sido insuficiente y ha tendido a ser err\u00e1tica. Adem\u00e1s, tanto los productos como los procedimientos relacionados con la terapia g\u00e9nica, especialmente aquellos dirigidos hacia las enfermedades raras, son de alto costo. Hasta la fecha, los resultados de estudios cl\u00ednicos dise\u00f1ados, realizados y financiados por agencias locales han sido publicados en escasas ocasiones (1).<\/p>\n

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Aproximadamente 80% de los estudios en humanos provienen de Estados Unidos, Reino Unido, Suiza, Alemania y Francia, principalmente porque los estudios fase III y IV requieren de un soporte industrial especial para cubrir los gastos de los insumos y la log\u00edstica, dinero que probablemente no puede ser invertido con este fin en Latinoam\u00e9rica (1). Teniendo en cuenta la poblaci\u00f3n blanco tan espec\u00edfica a la que va dirigida esta tecnolog\u00eda, y los altos costos que se esperan, hasta los tomadores de decisiones de pa\u00edses de altos ingresos lo han identificado como un problema, y se propone que esos costos tendr\u00edan que ser reducidos para que la terapia g\u00e9nica pueda llegar a regiones como la nuestra (10).<\/p>\n

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En conclusi\u00f3n, los tomadores de decisiones y pagadores en Latinoam\u00e9rica deben considerar la terapia g\u00e9nica como una nueva opci\u00f3n terap\u00e9utica para el tratamiento de diversas enfermedades, destinada a expandirse en un futuro pr\u00f3ximo. Sin embargo, dada la situaci\u00f3n social y econ\u00f3mica de la regi\u00f3n, la inversi\u00f3n para esta tecnolog\u00eda es dif\u00edcil en el corto plazo (1). En general, el camino hacia el pago de la terapia g\u00e9nica se encuentra lleno de desaf\u00edos, incluyendo limitaciones pol\u00edticas, diferentes perspectivas en el concepto de valor, y otros intereses de terceros. Sin embargo, ahora que los primeros productos est\u00e1n comenzando a ser aprobados, es responsabilidad de todas las partes interesadas asumir estos desaf\u00edos y maximizar su acceso potencial para beneficio de los pacientes.<\/p>\n

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2.<\/span> <\/strong>Anguela XM, High KA. Entering the modern era of gene therapy. Annu Rev Med. 2019;70:273\u201388.<\/p>\n

3.<\/span> <\/strong>High KA, Roncarolo MG. Gene therapy. N Engl J Med. 2019;381(5):455\u201364.<\/p>\n

4.<\/span> <\/strong>Salzman R, Cook F, Hunt T, Malech HL, Reilly P, Foss-Campbell B, et al. Addressing the value of gene therapy and enhancing patient access to transformative treatments. Mol Ther. 2018;26(12):2717\u201326.<\/p>\n

5.<\/span> Dreitlein B, Towse A, Watkins J, Paramore C. Developing and paying for gene therapies – can we resolve the conflicts? Value & Outcomes Spotlight. 2018;4:31\u20134.<\/p>\n

6.<\/span> <\/strong>Thompson AA, Walters MC, Kwiatkowski J, Rasko JEJ, Ribeil J-A, Hongeng S, et al. Gene therapy in patients with transfusion-dependent beta-thalassemia. N Engl J Med. 2018;378(16):1479\u201393.<\/p>\n

7.<\/span> <\/strong>Hampson G, Towse A, Pearson SD, Dreitlein WB, Henshall C. Gene therapy: evidence, value and affordability in the US health care system. J Comp Eff Res. 2018;7(1):15\u201328.<\/p>\n

8.<\/span> <\/strong>US Food and Drug Administration. Evaluation of devices used with regenerative medicine advanced therapies draft guidance for industry [Internet]. 2019 [cited 2019 Aug 15]. Available from: https:\/\/www.fda.gov\/%0Adownloads\/BiologicsBloodVaccines\/GuidanceComplianceRegulatoryInformation\/%0AGuidances\/CellularandGeneTherapy\/UCM585417.pdf.<\/p>\n

9.<\/span> <\/strong>Ali F, Slocomb T, Werner M. Curative regenerative medicines: preparing health care systems for the coming wave. In Vivo. [Internet]. 2016. [cited 2019 Aug 15].<\/p>\n

Available from: https:\/\/invivo.pharmaintelligence.informa.com\/IV004955\/Curative-Regenerative-Medicines-Preparing-Health-Care-Systems-For-The-Coming-Wave.<\/p>\n

10.<\/span><\/strong> Podhajcer O, Pitossi F, Aguilar-Cordova E. Gene therapy coming of age in Latin America. Mol Ther. 2002;6(2):153\u20134.[\/vc_column_text][\/vc_column][\/vc_row][vc_row][vc_column][vc_column_text][:][\/vc_column_text][\/vc_column][\/vc_row]<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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