¿Cuál alternativa de evaluación económica de tecnologías en salud es mejor para las enfermedades huérfanas: Costo-efectividad o impacto presupuestal?
Las enfermedades huérfanas o raras son aquellas que tienen una baja prevalencia dentro de la población, específicamente en Colombia, un caso por cada 5.000 habitantes y poseen la característica de ser potencialmente mortales, discapacitantes y son de alta complejidad (1).
Dentro del grupo de enfermedades huérfanas existen las enfermedades raras, las olvidadas y las enfermedades ultra-huérfanas que tienen una prevalencia extremadamente baja de 0,1- 9 casos por cada 100.000 habitantes (1).
Se estima que existen entre 6.000 y 7.000 tipos de enfermedades huérfanas. En Colombia, se han identificado alrededor de 1.920 de estas enfermedades (2). En el país existe una ley para atención de las enfermedades huérfanas que tiene como propósito proteger a los pacientes que las padecen mediante una regulación que busca garantizar el diagnóstico oportuno, así como, el acceso a los medicamentos para su adecuado tratamiento (3).
Debido a la baja prevalencia y la complejidad de estas enfermedades, los tratamientos farmacológicos son escasos y generalmente tienen precios altos, lo cual dificulta que los pacientes tengan acceso a ellos. Esta situación conlleva a que en muchos casos sea difícil modificar el curso natural de estas enfermedades (4).
Por esta razón, los sistemas de salud del mundo se enfrentan a presiones financieras para garantizar el acceso a los tratamientos, no sólo de las enfermedades huérfanas sino de todas las condiciones de salud presentes en las poblaciones, y generan discusiones diversas de cómo afrontar esta situación con el fin de lograr un balance en términos de acceso, equidad y financiamiento (5).
En Europa el gasto farmacéutico de las enfermedades huérfanas puede representar entre el 4 y 5% del gasto total farmacéutico, mientras que en el caso de las enfermedades ultra-huérfanas este gasto puede ser de aproximadamente 1,1% del gasto total (6). Estos datos muestran que, aunque los tratamientos para estas enfermedades son costosos no representan una proporción grande del gasto total farmacéutico.
Una de las maneras que utilizan las autoridades sanitarias, o tomadores de decisión, para tratar con este dilema es a través del uso de las evaluaciones económicas de tecnologías de salud, que evalúan diferentes tecnologías (medicamentos, dispositivos médicos, pruebas diagnósticas entre otras) para una misma patología y su costo. Uno de los principales tipos de evaluaciones que se utilizan son las evaluaciones de costo – efectividad o costo-utilidad, en donde se analiza la relación entre los beneficios que otorga la tecnología en salud medida en unidades de efectividad (o Años de Vida Ajustados por Calidad) y su costo (7).
Los estudios clínicos realizados en pacientes con enfermedades huérfanas que se usan como evidencia para estimar los beneficios en salud de estas tecnologías en las evaluaciones de costo – efectividad presentan algunas limitaciones como:
- Existen pocos estudios clínicos que analicen de manera detallada la efectividad de las tecnologías debido a la poca cantidad de pacientes disponibles, que a su vez genera inconvenientes durante la realización de los mismos porque las pérdidas de pacientes afectan gravemente sus resultados y muchos no concluyen satisfactoriamente, lo cual agrava el problema de la escasez de estudios (8).
- Los estudios pueden tener pocos participantes lo cual afecta su validez externa debido a la baja prevalencia de la condición de salud (8).
Adicionalmente, la aplicación de las evaluaciones de costo – efectividad en enfermedades huérfanas puede tener diferentes inconvenientes en el uso práctico para los tomadores de decisiones en salud entre los cuales se destacan:
- Umbral de costo arbitrario que es afectado por la inflación: el umbral de costo – efectividad es arbitrario para las enfermedades huérfanas y en ocasiones no es actualizado por inflación (9).
- Cálculo opaco y discriminatorio por edad: se prefiere tratar a los jóvenes que tienen probabilidades de sobrevivir más tiempo (9).
- Insumos limitados: no se consideran los costos en atención en salud que los tratamientos pueden ahorrar al sistema (9).
- Valor social: las enfermedades huérfanas pueden tener menor valor social al momento de realizar las evaluaciones económicas de las tecnologías que las tratan en comparación con las enfermedades de mayor prevalencia (9).
- Sesgo de inconsistencia temporal: las preferencias de la sociedad pueden cambiar con el tiempo, es decir, lo que hoy no se considera necesario tratar en el futuro sí puede serlo (9).
Por tanto, es difícil para los tomadores de decisiones utilizar únicamente las evaluaciones de costo – efectividad o costo – utilidad para incorporar estas tecnologías a los planes de beneficios en salud, especialmente teniendo en cuenta las pocas alternativas terapéuticas disponibles en el mercado para estas enfermedades.
Existe otro tipo estudio que podría tener una mayor flexibilidad y que se denomina Análisis de Impacto Presupuestal (AIP). Este tipo de evaluación tiene como objetivo calcular el monto que debe destinar el Sistema de Salud para incorporar una tecnología en salud para la población objetivo, teniendo en cuenta diferentes escenarios de adopción en el mercado.
Pero los AIP tienen limitaciones que afectan la toma de decisiones como:
- No contempla la entrada de productos competitivos (10)
- Nuevos datos clínicos que modifiquen el curso de la enfermedad (10)
Estas dos herramientas permiten obtener información relevante para la toma decisión en salud, especialmente en lo que a cobertura se refiere en el Plan de Beneficios en Salud. Sin embargo, hay un aspecto a tener en cuenta para saber cuál aproximación es mejor para el contexto colombiano, y es precisamente la brecha de información acerca de la población que actualmente presenta este tipo de enfermedades. Al contar con poca información o conocimiento sobre las características clínicas o el curso natural de la enfermedad, hace que los tomadores de decisión tengan un espacio de decisión más limitado. Lo anterior se traduce en la poca, o nula evidencia de estudios clínicos que logran evaluar en un grupo de pacientes la eficacia, la efectividad y la seguridad de ciertas tecnologías en salud.
Por esta razón, el Ministerio de Salud y Protección Social de Colombia determinó en el Artículo 2.8.12.7 del Decreto 710 de 2018 que en el caso de las enfermedades huérfanas la evaluación económica para incorporación de nuevos medicamentos sólo comprenderá la clasificación de valor terapéutico y el análisis de impacto presupuestal (11).
En los países en donde hay leyes que protegen a los pacientes que padecen estas enfermedades, en Colombia por ejemplo, el Análisis de Impacto Presupuestal sería muy útil para que las agencias sanitarias determinen el costo que generan estos tratamientos y a través de diferentes mecanismos como los acuerdos de riesgo compartido o las compras centralizadas, se pueda establecer un precio que permita lograr acceso para los pacientes pero también a precios factibles para el tercer pagador. De esta manera se protege el derecho a la salud de estos pacientes y se logra maximizar el buen uso de los recursos de la sociedad.
Referencias:
1. Minsalud. Enfermedades huérfanas [Internet]. 2023. Available from: https://www.minsalud.gov.co/salud/publica/PENT/Paginas/enfermedades-huerfanas.aspx
2. Minsalud. Resolución 430 de 2013 “Por el cual se define el listado de las enfermedades huérfanas.” 2013.
3. Congreso de la República. Ley 1392 de 2010 “Por medio de la cual se reconocen las enfermedades huérfanas como de especial interés y se adoptan normas tendientes a garantizar la protección social por parte del Estado colombiano a la población que padece de enfermedades huérfanas y sus cuidadores.” 2010.
4. Stoller JK. The Challenge of Rare Diseases. Chest. 2018 Jun 1;153(6):1309–14.
5. Morgan SG, Bathula HS, Moon S. Pricing of pharmaceuticals is becoming a major challenge for health systems. The BMJ. 2020;368.
6. Schlander M, Dintsios CM, Gandjour A. Budgetary Impact and Cost Drivers of Drugs for Rare and Ultrarare Diseases. Vol. 21, Value in Health. Elsevier Ltd; 2018. p. 525–31.
7. Zarate V. Evaluaciones económicas en salud: Conceptos básicos y clasificación. Vol. 138, Rev Med Chile. 2010.
8. Rees CA, Pica N, Monuteaux MC, Bourgeois FT. Noncompletion and nonpublication of trials studying rare diseases: A cross-sectional analysis. PLoS Med. 2019;16(11).
9. Hyry HI, Stern AD, Cox TM, Roos JCP. Commentary: Limits on use of health economic assessments for rare diseases. Vol. 107, QJM. 2014. p. 241–5.
10. Petrou P. Budget impact analysis: can we afford the added value? Vol. 24, Journal of Medical Economics. Taylor and Francis Ltd.; 2021. p. 487–9.
11. MINSALUD. Decreto 710 de 2018 “Por el cual se modifican unos artículos del Título 12 de la Parte 8 del Libro 2 del Decreto 780 de 2016, Único Reglamentario del Sector Salud y Protección Social en relación con la evaluación de tecnologías para propósitos de control de precios de medicamentos nuevos.” 2018.
